Universität Basel: Neues Start-up bringt Gentherapie in die Klinik

Markus Rüegg und Judith Reinhard vom Biozentrum der Universität Basel wollen ihre Forschungsergebnisse zu Muskeldystrophien vom Labor zum Patienten bringen. Sie haben zu diesem Zweck das Start-up «Seal Therapeutics» gegründet, gemeinsam mit Thomas Meier, dem früheren CEO des Pharmaunternehmens Santhera. 

Die Forschenden haben auf ihre wissenschaftlichen Erkenntnisse aufbauend einen gentherapeutischen Ansatz zur Behandlung der Muskelschwäche entwickelt und diese in in Richtung klinischer Anwendung vorangetrieben. 

Rüeggs Team hat im Labor sogenannte Linker-Proteine entwickelt, die in den Muskelfasern das fehlende Protein Laminin-a2 ersetzen können. Dabei konnten sie in Tierversuchen zeigen, dass die Gentherapie funktioniert.

In dem Spin-off bringen die Gründer nun die wissenschaftliche Expertise zu Muskeldystrophien, das notwendige Netzwerk, um Spitäler für die klinischen Studien zu gewinnen, sowie Businesserfahrung zusammen. 

Die Gründung des Start-ups sei ein wichtiger Schritt, um Kooperationspartner aus der Pharmaindustrie ins Boot zu holen und in klinischen Studien die Wirksamkeit der neuartigen Gentherapie am Patienten zu prüfen, heisst es.

Die angeborene Muskelschwäche gilt als eine seltene Erbkrankheit, für die es bis heute noch keine Therapie gibt. Die Ursache für die Muskelschwäche ist ein fehlerhaftes Gen. Bei einer schweren Form sterben die Kinder noch bevor sie erwachsen sind.