4 Millionen Franken - für eine einzige Infusion

Eine neue Gentherapie verspricht die ursächliche Behandlung einer folgenschweren Erbkrankheit. Zu reden gibt aber auch der enorme Preis des Medikaments.

, 12. November 2018 um 10:00
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4 Millionen Franken - für eine einzige Infusion. Ein Produkt mit diesem Preis hat der Schweizer Pharmakonzern angekündigt. Auf den Markt kommen soll das die Gen-Therapie bereits Mitte 2019. Behandelt werden soll damit die  spinale Muskelatrophie Typ I (siehe farbig unterlegter Text). Novartis verspricht «spektakuläre Erfolge», wie die «Sonntags Zeitung» schreibt. Bei der Therapie werden mittels einer Infusion gesunde Gene eingesetzt. So könne die Erbkrankheit ursächlich geheilt werden.
Die Resultate einer ersten klinischen Studie seien hervorragend, so Novartis. Nach zwei Jahren lebten noch alle der 15 Kinder. Elf von zwölf der mit einer höheren Dosis behandelten Kinder konnten sitzen, sich normal ernähren und sprechen. Neun konnten sich drehen – und zwei konnten sogar laufen. 
Doch so gross der Fortschritt, so exorbitant sind auch die Kosten. Die Gentherapie mit dem kryptischen Namen AVXS-101 dürfte deshalb auch in der Schweiz noch viel zu reden geben.
Die spinale Muskelatrophie vom Typ I hat tragische Folgen. Kinder, die an der Erbkrankheit leiden, können meist nicht sitzen. Auch können sie ihren Kopf nicht halten oder sich drehen. Atmen und schlucken fällt ihnen schwer. Betroffene Kinder werden selten älter als zwei Jahre alt. Pro 6000 bis 10'000 Geburten leidet ein Kind an spinaler Muskelatrophie. 
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