Betroffene mit seltener Krankheit warnen vor QALY-Bewertung

Behandlungen mit teuren Medikamenten werden häufig mit den so genannten «qualitätskorrigierten Lebensjahren» (QALY) bewertet. Damit soll der Nutzen mit Zahlen belegt werden. Doch es gibt Betroffene, die sich gegen solche Zahlen wehren.

In einem Artikel in der Schweizerischen Ärztezeitung melden sich zwei Patienten mit einer sehr seltenen Stoffwechselkrankheit zu Wort. Sie sagen: «QALY diskriminieren Menschen mit seltenen oder chronischen Erkrankungen sowie ältere Personen.»

Jasmin Barman-Aksözen und Rocco Falchetto haben Erythropoietische Protoporphyrie. Diese Krankheit führt schon nach wenigen Minuten am Licht zu phototoxischen Verbrennungen der Aderwände und extremen Schmerzen. Die Betroffenen vermeiden deshalb von früher Kindheit an jegliche Exposition mit Sonnenlicht und starken künstlichen Lichtquellen.

Beide Betroffene nehmen das Medikament Afamelanotid, das in der Schweiz zur Zeit über Einzelfallgesuche verfügbar ist. Es beugt den phototoxischen Reaktionen bei dieser Krankheit vor. Zusammen mit Elisabeth I. Minder, Beraterin bei Clinuvel Pharmaceuticals, welche das Medikament Afamelanotid herstellt, kritisieren sie die QALY-Bewertung.

Ihnen nütze Afamelanotid: Die Lichttoleranz steige von zehn Minuten auf über drei Stunden. Sie erleben im Alltag weitgehende Schmerzfreiheit.

Doch in England stützt sich das National Institute for Health and Care Excellence (NICE) für die Beurteilung des Medikaments auf Daten zur Lebensqualität. Und NICE kam zum Schluss, dass die Behandlung mit Afamelanotid zusätzliche 0.33 QALY gegenüber keiner Behandlung aufweise – und damit nur einen kleinen Nutzen bringe. Deshalb erhalten EPP-Patienten in England keine Behandlung.

Die Autoren kritisieren die Art, wie Lebensqualität berechnet wird. Weil die QALY-Werte vergleichbar und fair berechnet werden sollen, wird die Lebensqualität mit allgemeinen, krankheitsübergreifenden Fragebögen erfasst. Doch diese seien eben nicht für alle Krankheiten geeignet, sagen die Betroffenen.

Gefragt wird in diesen Fragebögen nach fünf Bereichen:

Deshalb würden die Bewertungen nicht zum Vergleich taugen, sondern sie benachteiligten sytematisch Menschen, die an seltenen, chronischen oder erst spät im Leben auftretenden Erkrankungen leiden.

Die Autoren kommen zum Schluss: Um den Nutzen von Behandlungen zu beurteilen, sollte man vielmehr den relevanten Personen zuhören – vor allem den betroffenen Patientinnen und Patienten.