Luxturna: Jetzt kommt das 850’000-Dollar-Medikament

Eine neue Therapie bewahrt die betroffenen Patienten vor der Erblindung. Sie hilft bei seltenen Genmutationen. Darf man den Preis mit anderen Arzneimittel-Preisen vergleichen?

, 4. Januar 2018, 09:50
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Der Aufreger des letzten Jahres war ja Kymriah: Die Leukämie-Therapie von Novartis stellte einen neuen Preisrekord auf – in den USA, so wurde im August bekannt, wird eine Standarttherapie 475'000 Dollar kosten. Und auch in der Schweiz könnte sich der Preis, wenn Kymriah vermutlich in diesem Jahr eingeführt wird, in solchen Sphären bewegen.
Für viele Beobachter war damals schon klar, dass sich hier eine fatale Entwicklung abzeichnet.
Auf den ersten Blick bestätigt die gestrige Meldung nun solche Befürchtungen: Das Gen-Medikament Luxturna, so wurde bekannt, kostet bis zu 850'000 Dollar. Das Mittel wendet sich gegen eine frühkindliche Netzhaut-Degeneration wegen Mutationen im Gen RPE65 – also gegen eine Krankheit, welche schon im Babyalter zu schweren Seheinschränkungen führt und welche die meisten Patienten vor Erreichen des 20. Lebensjahres erblinden lässt.

Ratenzahlung ist möglich

Luxturna war von der Aufsichtsbehörde FDA im Dezember zugelassen worden. In den USA kostet nun die Behandlung eines Auges ab Verkaufsstart im Frühjahr 425'000 Dollar pro Auge – und da fast immer beide Augen betroffen sind, kann die vollständige Therapie doppelt zu teuer werden.
Spark Therapeutics ist sich der Beachtung und Bedeutung der Preis-Affiche bewusst: Die Herstellerin von Luxturna gab zugleich bekannt, dass der Preis und die Bezahlung sowohl von den kurz- wie den langfristigen Erfolgen abhängen werde: Bei Nichterfolg gibt es Geld zurück. Auch offeriert das Unternehmen Versicherern und Selbstzahlern längerfristige Zahlungsmodelle.

20 bis 40 Betroffene in der Schweiz

Bei Luxturna gerät eine Kernfrage der Pharma-Entwicklung nun vollends in den Realitäts-Test. Die Gentherapie bedurfte aufwändiger Entwicklung; sie hilft aber nur einer sehr kleinen Patientengruppe – dieser aber enorm. In den USA rechnet Spark Therapeutics mit 1'000 bis 2'000 möglichen Kunden. In Deutschland sind rund 2'00 Patienten betroffen, und laut Retina Suisse leiden rund 20 bis 40 Personen in der Schweiz am entsprechenden Gendefekt.
Die kumulierten Gesamtkosten halten sich hier also – gemessen am gesamten Gesundheitswesen – in gewissen Grenzen. Dennoch setzte es gestern umgehend Kritik, als die Zahl von 850'000 Dollar bekannt wurde; eine Patientenorganisation bemerkte beispielsweise, dass die neuen Bezahlungsmodelle «nur ein Mittel sind, um zu tarnen, dass der Preis schlicht zu hoch ist».

Vergleicht es mit einer Organtransplantation

Solche «Das darf doch nicht wahr sein»-Reaktionen dürften bald noch regelmässiger erfolgen – zumal in der Gentherapie, insbesondere bei seltenen Krankheiten. Denn immer noch ist es der Standard, Arzneimittelpreise in Packungs-Kosten zu berechnen.
Der CEO von Spark Therapeutics, Jeff Marrazzo, plädierte denn unlängst in «Health Affairs» dafür, dass der Preis für eine Einmal-Therapie entschiedener den Wert für den Patienten berücksichtigt. So wie dies beispielsweise bei aufwändigen Operationen selbstverständlich sei. 
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